B. LA NÉCESSITÉ D'ORIENTER LA RECHERCHE VERS LES BESOINS MÉDICAUX NON SATISFAITS
Pour orienter les fonds destinés à la recherche vers les besoins médicaux non satisfaits , il est nécessaire de définir cette notion . Pour les rapporteurs, on peut à cet égard distinguer, d'une part, la recherche sur les maladies pour lesquelles il n'existe aujourd'hui pas de traitement, et, d'autre part, les recherches que les laboratoires pharmaceutiques ne veulent pas financer faute de retour sur investissement mais qui présentent un intérêt majeur pour les patients.
Or il n'existe pas de définition communément admise des besoins médicaux non satisfaits. Dans sa résolution du 24 novembre 2021 6 ( * ) , le Parlement européen a invité la Commission à lancer un processus, coordonné par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour établir une définition communément acceptée qui permettrait de mieux orienter les fonds publics destinés à la recherche. Les rapporteurs estiment que cette proposition doit être soutenue .
Elles estiment à cet égard que les fonds européens doivent être prioritairement orientés vers des domaines où les options de traitement sont restreintes, où le taux de survie des patients est faible et où l'intérêt commercial est limité pour les entreprises . C'est le cas notamment de recherches visant à la réaffectation de médicaments non couverts par un brevet .
Parmi les besoins médicaux non satisfaits, elles en ont ciblé trois : la lutte contre le cancer, la résistance aux antimicrobiens et le traitement des maladies rares et pédiatriques, qui figurent parmi les priorités identifiées par la Commission.
1. La lutte contre le cancer
La lutte contre le cancer est l'un des domaines dans lesquels il est nécessaire d'investir massivement tant les besoins sont immenses. Le plan européen pour vaincre le cancer 7 ( * ) propose des initiatives ambitieuses pour stimuler la recherche centrée sur les besoins des patients en permettant notamment un meilleur partage des connaissances. Il prévoit d'accorder une attention particulière aux cancers pédiatriques qui sont la principale cause de décès par maladie des enfants âgés de plus d'un an.
L'ARTIC estime que la pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur la lutte contre le cancer . Les nombreux financements pour lutter contre cette pandémie ont permis la mobilisation d'outils de recherche et de moyens humains considérables mais au détriment de la recherche contre le cancer. Des protocoles de recherche ont notamment été remis en cause par le départ de certains techniciens d'études cliniques mobilisés par la recherche contre la COVID-19. Il est donc indispensable de redéployer des moyens dans la lutte contre le cancer .
Les engagements pris par la Commission en matière de recherche dans le cadre du plan européen pour vaincre le cancer sont actuellement mis en oeuvre . Outre les financements accordés dans le cadre du programme « Horizon Europe », la Commission a créé un nouveau centre de connaissances sur le cancer, qui contribuera notamment à la coordination des initiatives scientifiques et techniques liées à la lutte contre le cancer à l'échelle de l'Union. Il agira en tant que courtier en connaissances, diffusera les bonnes pratiques et publiera des lignes directrices pour alimenter la conception et le déploiement de nouvelles mesures. Un appel à projets a également été lancé pour permettre la création d'un « atlas » européen des images liées au cancer.
Lors de son audition, l'InCA a attiré l'attention sur trois points essentiels. Tout d'abord, la décision de financer la recherche doit prendre en compte le caractère réellement innovant du traitement potentiel . La recherche financée par des fonds publics doit permettre la mise au point de traitements reposant sur des mécanismes d'action différents de ceux qui existent déjà et présentant une réelle valeur ajoutée pour le patient.
L'InCA a en outre insisté sur la nécessité de financer la recherche permettant la désescalade thérapeutique dans l'intérêt des patients . Lors de la mise sur le marché, les laboratoires pharmaceutiques indiquent la posologie nécessaire pour que le traitement soit efficace ; la recherche visant à permettre la désescalade thérapeutique vérifie les résultats obtenus en diminuant la posologie afin de réduire les effets secondaires indésirables pour les patients.
Par ailleurs, l'association de traitements produits par différents laboratoires peut présenter un grand intérêt pour les patients mais ces associations sont difficiles à tester compte tenu de la concurrence entre les laboratoires. Il est donc nécessaire que la recherche publique évalue ces associations. L'InCA a indiqué aux rapporteurs que des progrès considérables dans le traitement des leucémies ont ainsi pu être effectués grâce à l'association de traitements pour lesquels le travail de recherche a permis de mieux savoir à quel moment les utiliser et à quelle dose.
2. La résistance aux antimicrobiens
La Commission européenne constate que la résistance aux antimicrobiens est un besoin médical non satisfait. En effet, l'utilisation excessive inappropriée d'antimicrobiens en médecine humaine et vétérinaire entraîne le développement d'une résistance qui cause la mort d'environ 33 000 personnes par an au sein de l'Union. Si le développement de la résistance aux antimicrobiens se poursuit au rythme actuel, les infections résistantes aux médicaments seront responsables de plusieurs millions de morts par an dans le monde d'ici 2050, soit un nombre supérieur à celui des décès causés par le cancer.
Il convient donc de mettre en oeuvre des incitations particulières pour développer de nouveaux antimicrobiens et optimiser l'utilisation des médicaments antimicrobiens . Le soutien public à la recherche dans ce domaine doit être d'autant plus important que l'on observe depuis la fin des années 80 un désengagement des entreprises pharmaceutiques en la matière, qui peut s'expliquer par le caractère limité du marché en raison des restrictions d'usage et par des prix bas pour les nouveaux antibiotiques contre les infections à germes multi-résistants dont les essais cliniques peinent à démontrer la valeur ajoutée par rapport aux antibiotiques existants.
La Commission européenne a d'ores et déjà fait des propositions pour réserver l'utilisation de certains antimicrobiens au traitement des infections humaines. Sur ce sujet, les rapporteurs ont auditionné le CEVA, laboratoire vétérinaire international qui a indiqué que depuis 20 ans, le recours aux antibiotiques a déjà diminué de 45 % pour la médecine animale alors qu'il n'a diminué que de 20% pour la médecine humaine. Il faut également noter qu'environ 40 % des prescriptions dans le domaine vétérinaire concernent les animaux de compagnie. Le CEVA estime que si le recours aux antibiotiques reste nécessaire pour soigner les animaux et éviter des transmissions de maladies à l'homme, la vaccination doit également être développée. Aujourd'hui, les investissements dans la recherche dans le domaine des antimicrobiens se concentrent davantage sur les animaux de compagnie que sur les animaux d'élevage. Or, la santé animale est essentielle en matière alimentaire.
Sur ce sujet, les rapporteurs considèrent que la diminution du recours aux antibiotiques doit être proportionnée à l'objectif de protection de la santé humaine et animale.
3. Le traitement des maladies rares et les médicaments à usage pédiatrique
La faible population concernée limite le retour sur investissement des laboratoires pharmaceutiques qui développeraient des traitements contre les maladies rares et des médicaments à usage pédiatrique. Il est donc nécessaire d'orienter les investissements publics vers ces besoins médicaux non satisfaits tout en développant des mécanismes pour inciter les laboratoires pharmaceutiques à investir dans ces domaines.
Aujourd'hui, le règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins 8 ( * ) destinés au traitement des maladies rares prévoit la fourniture d'une assistance aux promoteurs de ces médicaments pour l'élaboration des divers tests à réaliser afin d'en démontrer la qualité, la sécurité et l'efficacité . Ceux-ci bénéficient en outre d'une exclusivité commerciale pendant dix ans , les États membres et la Commission s'engageant à ne pas délivrer d'autorisation de mise sur le marché pour un médicament similaire avec la même indication thérapeutique durant cette période.
Par ailleurs, le règlement (CE) n° 1901/2006 du Parlement européen et du Conseil du 12 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique 9 ( * ) impose aux laboratoires pharmaceutiques de présenter, lors d'une demande d'autorisation de mise sur le marché, un plan d'investigation pédiatrique qui décrive les mesures prévues pour évaluer la qualité, la sécurité et l'efficacité du médicament dans tous les sous-ensembles de la population pédiatrique susceptibles d'être concernés. Si les études ainsi prévues ont été correctement menées, une prorogation du certificat complémentaire de protection associé est accordée, permettant ainsi de proroger de six mois les droits conférés par le brevet dont bénéficie le laboratoire pharmaceutique.
La Commission a publié en 2020 les résultats d'une évaluation de ces deux règlements 10 ( * ) . Il apparaît que si leur mise en oeuvre s'est traduite par une augmentation du nombre d'autorisations de mise sur le marché , les informations disponibles ne permettent pas de savoir si ces règlements ont permis de canaliser les fonds alloués à la recherche vers les domaines thérapeutiques ciblés, dans la mesure où ils ne prévoient pas d'instrument à cet effet. Ainsi, la mise sur le marché de traitements pédiatriques est souvent le résultat de travaux de recherche développés chez l'adulte et la mise sur le marché de traitements pour les maladies rares résulte davantage de la réaffectation de médicaments utilisés pour d'autres maladies.
Si ces traitements sont utiles, il appartient à la Commission de s'assurer que des appels à projets de recherche pourront être publiés spécifiquement sur les maladies rares et les maladies infantiles et que des organismes de recherche publics puissent y répondre pleinement dans le cas où aucun partenariat public-privé ne pourrait être mis sur pied.
* 6 https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-9-2021-0470_FR.pdf
* 7 https://health.ec.europa.eu/system/files/2021-02/eu_cancer-plan_fr_0.pdf - COM(2021) 44 final
* 8 https://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/PDF/?uri=CELEX:02000R0141-20190726&from=LV
* 9 https://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/PDF/?uri=CELEX:02006R1901-20190128&from=EN
* 10 https://eur-lex.europa.eu/resource.html?uri=cellar:e9a9fff0-dbd9-11ea-adf7-01aa75ed71a1.0001.02/DOC_1&format=PDF - document SWD(2020) 163