Question de M. ANGELS Bernard (Val-d'Oise - SOC) publiée le 12/11/2009
M. Bernard Angels souhaite rappeler l'attention de Mme la ministre de la santé et des sports sur l'élaboration des priorités et moyens du prochain plan national maladies rares.
Si le 1er plan, portant sur la période 2005-2008, s'est avéré opportun et en partie efficace, nombre de difficultés restent encore à appréhender et la trop courte durée pour atteindre l'ensemble des objectifs annoncés justifie l'existence d'un nouveau plan. Or, les orientations de ce dernier seront en grande partie définies à la lumière des remarques du rapport d'évaluation du 1er plan, remis par le Haut conseil de la santé publique le 7 mai dernier.
En effet, le 1er plan maladies rares a constitué une étape importante pour les 4 millions de malades souffrant d'une ou de plusieurs des 8 000 maladies orphelines répertoriées. Il témoigne d'une prise de conscience nécessaire de l'importance des enjeux que définissent les 10 axes retenus. Des résultats positifs, qu'il faut pérenniser, ont pu être constatés pour certains axes, notamment le développement d'une information pour les malades, les professionnels de santé et le grand public sur ces maladies ; l'amélioration de l'accès aux soins et la qualité de la prise en charge des malades ; l'effort en faveur des médicaments orphelins (dont le statut a été créé en 2000). D'autres axes, pourtant essentiels, n'ont été que partiellement mis en œuvre : la reconnaissance de la spécificité de ces maladies et la promotion de la recherche et de l'innovation sur ces maladies, notamment en ce qui concerne les traitements.
Cependant, la structure de notre système de soins est encore inadaptée à la prise en charge de ces malades. Accès restreint aux médicaments et manque de concertation des acteurs concernés continuent ainsi d'être pointés du doigt par les associations. C'est pourquoi la seule définition de normes et la construction de logiciels ne suffisent pas.
Le rapport souligne en effet, qu'insuffisamment mis en œuvre, certains axes doivent être réexaminés et reconduits de manière prioritaire dans le prochain plan. En particulier la connaissance épidémiologique des maladies rares, dont l'insuffisance actuelle s'explique en partie par l'absence de budget correspondant ; la formation des professionnels à l'identification de ces maladies ; les inégalités dans le remboursement des prestations posant un problème d'équité ; l'organisation du dépistage et de l'accès aux "tests diagnostics".
À cet égard, le pilotage du plan, assuré conjointement par la DHOS et la DGS, constitue l'un de ses points faibles. L'éclatement des responsabilités et la faiblesse des moyens humains et financiers mobilisés pour le suivi administratif ont été préjudiciables. Les acteurs institutionnels provenant de ministères différents, d'agences ou d'autorités indépendantes, ne se sont pas investis dans la coordination des actions. En outre, le coût global du plan n'a pu être estimé faute de données. Les montants accessibles ne retracent que les dépenses inscrites au budget de l'État. Or, la majeure partie des dépenses publiques occasionnées par la prise en charge des maladies rares est constituée par les remboursements de l'assurance maladie, notamment au titre des médicaments orphelins, dont la plupart préexistaient au plan. On n'est donc pas en mesure d'évaluer l'impact d'une politique telle que le plan national maladies rares sur les finances publiques.
En conséquence, il souhaite connaître les mesures concrètes, tant humaines qu'institutionnelles et financières, que le Gouvernement compte intégrer dans le nouveau plan maladies rares pour mettre fin aux difficultés récurrentes subies par les malades.
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Réponse du Ministère de la santé et des sports publiée le 13/05/2010
Les maladies rares constituent une priorité de santé publique qui a fait l'objet du premier plan national maladies rares 2005-2008, inscrit dans la loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004. Ce plan comportait dix axes, dont l'évaluation, publiée par le Haut Conseil de la santé publique le 7 mai 2009 montrait des résultats très positifs pour les plus importants : accès aux soins, recherche, information des malades et des médecins. Conformément à l'annonce du Président de la République le 10 octobre 2008, un deuxième plan est en cours de finalisation, piloté par le professeur Gil Tchernia. Ce plan interministériel concerne également le ministère du travail, des relations sociales, de la famille, de la solidarité et de la ville pour les aspects médicosociaux, le ministère de l'enseignement supérieur et de la recherche et le ministère de l'industrie. Il a été élaboré en concertation avec l'ensemble des parties prenantes : professionnels de santé, chercheurs, associations de patients, industrie pharmaceutique, assurance maladie, Haute Autorité de santé. Ce plan, dont la version définitive devrait être disponible fin avril 2010, prévoit d'ores et déjà de renforcer : le diagnostic, les soins et la prise en charge médicale et sociale des malades ; le recueil de données ; la recherche ; les médicaments spécifiques ; la prise en charge financière ; la formation, l'information et le soutien aux actions associatives ; la coopération européenne et internationale. L'objectif est de mettre en relation les équipes mais surtout de consolider les acquis et de corriger les défaillances. Par exemple, les structures existantes (centres de référence, et centres de compétence) et les futures plate-formes nationales de laboratoires de référence seront réunies en 20 à 30 filières d'expertise, plus facilement identifiables et permettant une mutualisation des moyens. Il est également prévu de faciliter les démarches pour le remboursement des médicaments et des prestations ; développer la formation et l'information sur ces maladies encore mal connues ; aider la recherche universitaire et développer le partenariat public-privé avec pour ambition de stimuler l'industrie française à la recherche et au développement de médicaments adaptés aux maladies rares. Le plan s'inscrira dans le dispositif européen et international de prise en charge des maladies rares. Comme pour tous les plans de santé publique établis récemment, le budget alloué à la mise en oeuvre de ce plan sera ventilé en fonction des différentes actions proposées dans les sept axes retenus. La mise en oeuvre et le suivi budgétaire de ce plan seront confiés à un comité d'orientation de suivi et de labellisation.
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