Question de Mme DESEYNE Chantal (Eure-et-Loir - Les Républicains) publiée le 20/04/2023
Mme Chantal Deseyne appelle l'attention de M. le ministre de la santé et de la prévention sur le dispositif d'accès précoce aux médicaments innovants, notamment pour les patients atteints de myélome. Il semblerait qu'il existe un certain nombre de freins à l'accès aux traitements innovants pour les malades atteints d'un myélome et réfractaires à tous les autres traitements.
Trois médicaments sont concernés ; il s'agit des Car-t cells ABECMA et CARVYKTI ainsi que du bispécifique TECVAYLI.
Selon tous les experts de la communauté médicale, ces médicaments sont les innovations les plus importantes dans le traitement du myélome depuis ces dix dernières années. Ils ont tous reçu un avis favorable, avec une ASMR 5 (absence d'amélioration du service médical rendu).
L'attribution de cette ASMR 5 a pour conséquence un non-remboursement de leur prix et, dès la publication du décret correspondant, entrainent un arrêt du dispositif d'accès précoce. L'ASMR 5 prive ainsi les malades du myélome les plus fragiles de l'accès aux médicaments innovants. Or, la principale raison dans l'attribution de ces ASMR 5 est l'absence de « bras comparateur».
En effet, pour évaluer l'amélioration du service médical rendu (ASMR) il est indispensable de comparer les résultats obtenus par le nouveau traitement avec ceux d'un groupe de malades soignés avec « le traitement standard en vigueur » (bras comparateur). L'absence de bras comparateur (ce qui est le cas pour des malades dont la maladie continue à progresser, ayant eu au moins trois lignes de traitements, en échec thérapeutique, donc ayant épuisé tous les autres traitements) conduit la commission de la transparence (CT) de la Haute autorité de santé (HAS) à déclarer systématiquement, et ce quels que soient les résultats scientifiques présentés, que le nouveau médicament n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu, et attribue par conséquent une ASMR de niveau 5. Il s'agit là d'un avis sans assise scientifique.
Et cette caractérisation a pour conséquence immédiate d'empêcher le remboursement du médicament par la sécurité sociale et in fine son utilisation par les centres hospitaliers.
Or, les malades concernés par ces traitements innovants ont déjà subi au moins trois rechutes et sont réfractaires à toutes les classes de médicaments existants, l'espoir ne peut venir que de ces traitements innovants.
Par conséquent, elle souhaiterait savoir si le Gouvernement envisage de mettre en Suvre rapidement la prise en charge financière de ces médicaments malgré l'ASMR 5 permettant ainsi l'accès de ces patients aux traitements innovants.
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Réponse du Ministère de la santé et de la prévention publiée le 22/06/2023
En premier lieu, il faut relever que les spécialités ABECMA® (idecabtagene vicleucel), CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) et TECVAYLI® (teclistamab) ont bénéficié d'autorisations de mise sur le marché (AMM) conditionnelles délivrées par la Commission européenne à un stade précoce de leur développement. Ces trois spécialités ont fait l'objet après l'octroi de leurs AMM, d'autorisations d'accès précoce par la Haute autorité de santé (HAS) sur la base de la reconnaissance d'une présomption d'innovation en l'absence de traitements appropriés, qui ont permis aux patients français de bénéficier de ces traitements de façon anticipée. Lors de l'évaluation de ces spécialités en vue de leur inscription au remboursement, la Commission de la Transparence de la HAS n'a pas été en capacité, faute de données cliniques suffisantes compte tenu du stade précoce de leur développement, de leur reconnaître une amélioration du service médical rendu (ASMR V). Pour mieux répondre aux enjeux d'accès au marché de médicaments à un stade précoce de leur développement, la commission de la transparence de la HAS a fait évoluer sa doctrine en février 2023. La nouvelle approche proposée, recherchant l'équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d'incertitudes au bénéfice des patients. Si, pour démontrer la preuve de l'efficacité d'un médicament, l'essai randomisé en double aveugle reste le standard, donc à privilégier, la HAS introduit la possibilité d'intégrer des données moins consolidées à condition qu'elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se prononcer sur la valeur ajoutée d'un nouveau traitement. L'objectif est de permettre l'accès au remboursement de produits immatures, tout en maintenant un niveau d'exigence de qualité acceptable. L'utilisation de ces trois médicaments étant limitée au milieu hospitalier, l'octroi d'un niveau d'ASMR V par rapport à des comparateurs non-inscrits sur la liste des spécialités prises en charge en sus des prestations d'hospitalisation ne permet pas leur inscription sur cette même liste. Ces traitements font donc l'objet d'une prise en charge par la solidarité nationale au travers de leur accès précoce puis devraient bénéficier d'un financement au sein des groupes homogènes de séjour au regard de leur évaluation par la commission de la Transparence. La prise en charge dans le droit commun de ces spécialités par l'Assurance maladie au travers de la liste en sus requière en effet une démonstration de leur plus-value clinique. Elle n'a, en l'état actuel des données déposées par les industriels, pas pu être démontrée. Ces difficultés ont été identifiées par mes services qui s'emploient à trouver des solutions qui doivent répondre aux différents enjeux de sécurité et d'intérêt thérapeutique pour le patient et de soutenabilité pour la solidarité nationale. S'agissant d'ABECMA®, l'autorisation d'accès précoce a été renouvelée et ce médicament continue de bénéficier d'une prise en charge dans ce cadre, dans l'attente de sa réévaluation prochaine par la Commission de la Transparence sur la base des données complètes attendues dans le cadre de l'AMM conditionnelle. Pour ce qui concerne CARVYKTI®, le laboratoire a fait le choix de retirer sa demande de prise en charge dans le cadre du droit commun. L'autorisation d'accès précoce de la spécialité TECVAYLI® quant à elle, est toujours en cours. Enfin, il faut relever que la spécialité ELRANANTAMAB PFIZER® (elranantamab), dont l'instruction de l'AMM européenne est en cours, est d'ores et déjà accessible aux patients français sur la base d'une autorisation d'accès précoce que la HAS a accordé le 2 février 2023 à la demande du laboratoire.
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