B. UNE ÉVOLUTION DES RÈGLES RELATIVES AUX PLANS D'INVESTIGATION PÉDIATRIQUE POUR STIMULER LA RECHERCHE
1. Un mécanisme d'incitation critiqué
Le règlement (CE) n° 1901/2006 en vigueur actuellement impose aux laboratoires pharmaceutiques de présenter, dans le cadre d'une demande d'AMM, un plan d'investigation pédiatrique qui décrive les mesures prévues pour évaluer la qualité, la sécurité et l'efficacité du médicament dans tous les sous-ensembles de la population pédiatrique susceptibles d'être concernés. Ce plan doit être approuvé par l'EMA. Si les études ainsi prévues ont été correctement menées selon l'EMA, une prolongation du certificat complémentaire de protection (CCP) associé au brevet de ce médicament est accordée, permettant ainsi de prolonger de six mois les droits conférés par le brevet dont bénéficie le titulaire d'AMM.
La législation actuelle prévoit que la période d'exclusivité accordée à un médicament orphelin pour lequel l'ensemble des études réalisées selon un plan d'investigation pédiatrique a été validé, est portée de dix à douze ans. Dans ce cas, il ne bénéficie pas de la prolongation de la durée du CCP de six mois.
Une étude réalisée par la Commission en 202021(*) concluait, après évaluation, que le règlement (CE) n° 1901/2006 permet bien le développement d'usages pédiatriques pour des médicaments destinés aux adultes mais que son efficacité n'est pas avérée pour le développement de médicaments répondant aux besoins spécifiques des enfants. Cette étude montre également le faible impact de l'augmentation de la période d'exclusivité pour les médicaments orphelins pour lesquels le plan d'investigation pédiatrique a été validé.
La réforme proposée ne modifie pas la disposition relative à la prolongation du CCP et ne propose pas de mécanisme d'incitation particulier.
Toutefois, la Commission propose de supprimer la disposition prévoyant la prolongation de l'exclusivité commerciale pour les médicaments orphelins pour lesquels un plan d'investigation pédiatrique a été validé. Les rapporteurs soutiennent cette position.
2. De nouvelles incitations qui bénéficieront également aux médicaments pédiatriques
Dans son avis politique sur la stratégie pharmaceutique pour l'Europe, la commission des affaires européennes du Sénat recommandait une récompense plus importante lorsque le médicament a pour seule indication thérapeutique des maladies infantiles.
Si la Commission européenne ne donne pas directement suite à cette recommandation, elle estime que les différentes mesures proposées pour inciter au développement de médicaments pourront s'appliquer au cas particulier des médicaments pédiatriques.
Lors de son audition par les rapporteurs, la Commission a ainsi indiqué que les développeurs de médicaments pédiatriques pourront bénéficier des récompenses offertes lorsque le médicament répond à un besoin médical non satisfait. Ils pourront également bénéficier des incitations proposées pour les médicaments orphelins si tel est le cas.
À la suite de cette audition, les rapporteurs ont estimé les propositions de la Commission européenne satisfaisantes dans leur ensemble.
3. Stimuler la recherche au travers des plans d'investigation pédiatrique
La Commission propose d'élargir les cas où un plan d'investigation pédiatrique est obligatoire. Ainsi, un tel plan devra être présenté lorsque la maladie pour laquelle le médicament est développé ne survient que dans les populations adultes, si le mécanisme d'action du médicament en question peut être efficace contre une maladie infantile.
Il est également proposé que le plan d'investigation pédiatrique puisse être évolutif et complété au fur et à mesure des développements cliniques.
Pour l'EMA, ces deux évolutions sont positives : l'EMA pourra demander de travailler davantage sur le mécanisme d'action du médicament, de manière à voir si ce dernier peut servir à traiter d'autres pathologies. En outre, il sera possible de travailler par étapes, ce qui évite de devoir présenter très tôt le plan d'investigation pédiatrique et permettra de l'adapter au fur et à mesure, en fonction des nouvelles informations dont disposerait le demandeur.
Le Parlement européen n'a pas jugé utile de modifier les propositions de la Commission que les rapporteurs soutiennent également.
Lors de sa réunion du 23 octobre 2024, la commission des affaires européennes a autorisé la publication de ce rapport et adopté la proposition de résolution ainsi rédigée permettant de formuler un certain nombre de recommandations au Gouvernement en vue des négociations en cours au Conseil. Elle a également adopté un avis politique reprenant les termes de la proposition de résolution et qui sera adressé à la Commission européenne.
* 21 Document de travail de la Commission du 11 août 2020 présentant une évaluation conjointe du règlement (CE) n° 1901/2006 du Parlement européen et du Conseil du 12 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique et du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins, SWD(2020) 163 final